日前，國家衛(wèi)健委、科技部、工信部、藥監(jiān)局、中醫(yī)藥管理局聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，共有121種疾病上榜。

在多方合力之下，國家版罕見病目錄終于出爐了，而與目錄內(nèi)疾病相關(guān)的藥品和醫(yī)療器械，依據(jù)已有政策，今后也將直接大大受益。

早在2016年10月，原國家食藥總局就出臺了《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》，規(guī)定自2017年1月1日起對幾種類型的醫(yī)療器械實施優(yōu)先審批。

進入優(yōu)先審批程序的產(chǎn)品，能夠以超出常規(guī)的極快、極短時間就獲批上市。而能夠享受到優(yōu)先審批的產(chǎn)品類型之一，就是：診斷或治療罕見病、惡性腫瘤且具有明顯臨床優(yōu)勢的醫(yī)療器械。

2017年10月，中辦、國辦印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》。這一高規(guī)格的重磅文件進一步提出：支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。國家衛(wèi)計委或由其委托有關(guān)行業(yè)協(xié)（學(xué)）會公布罕見病目錄，建立罕見病患者登記制度。罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市，企業(yè)應(yīng)制定風(fēng)險管控計劃，按要求開展研究。

所謂罕見病又稱“孤兒病”，發(fā)病率低、患者占比少，但是在中國13億人口的大基數(shù)下，市場規(guī)模也不會小了。復(fù)旦大學(xué)出生缺陷研究中心的數(shù)據(jù)曾稱，我國罕見病群體人數(shù)約為1680萬人。

WHO和歐美、日本等都對罕見病有官方定義，也有罕見病相關(guān)的法案、扶持政策等。而我國此前對罕見病沒有明確定義，雖有民間版“中國罕見病參考目錄”，卻沒有官方版目錄，對罕見病診治產(chǎn)品也缺乏研究，缺乏扶持政策，國外已有的罕見病產(chǎn)品大多也沒有進入國內(nèi)市場。

不過，我國正在努力填補在罕見病診治領(lǐng)域的空白，加快罕見病相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)和批準(zhǔn)上市等政策已經(jīng)陸續(xù)出臺，罕見病產(chǎn)品的市場擴容已經(jīng)有了良好開端。

此番，5個部門聯(lián)合發(fā)布的國家版罕見病目錄，明確了罕見病的定義，國家扶持政策再進一步，也進一步給了業(yè)內(nèi)人以指導(dǎo)。

國家版第一批罕見病目錄中共有121個疾病，具體包括：

（轉(zhuǎn)自：賽柏藍器械   作者：老米）